Non sono più considerati “invincibili” molti dei tumori che, dai primi anni del 2000, subiscono l’onda imminente di novità scientifiche e di terapie intelligenti che hanno migliorato sopravvivenza e qualità di vita per migliaia di pazienti. Ma la vera grande onda dell’innovazione oncologica sta arrivando adesso e nell’arco di dieci anni rivoluzionerà le prospettive di cura di tumori più gravi: immunoterapia, terapie cellulari, CAR-T, terapie combinate sono alcune delle nuove classi di farmaci o strategie terapeutiche che potrebbero sostituire la chemioterapia e migliorare significativamente i risultati nel trattamento, per esempio, di leucemie, linfomi, tumore del polmone non a piccole cellule. Ma se da un lato questa abbondanza di alternative rappresenta un’opportunità clinica importante, dall’altro può diventare una sfida per la sostenibilità del sistema salute, soprattutto per il Servizio Sanitario del nostro Paese, che per quanto riguarda la governance della spesa farmaceutica rimanda alle competenze delle singole Regioni. La possibilità di coniugare l’accesso all’innovazione terapeutica in oncologia ed onco-ematologia con la sostenibilità dei Servizi Sanitari Regionali rappresenta un tema di grande rilevanza nell’attuale scenario della politica sanitaria, ed è al centro del Tavolo regionale di confronto “Oncologia: passaggio al futuro” che si è svolto nello storico Palazzo D’Accursio di Bologna, con la partecipazione di clinici, farmacologi, esperti in management e rappresentanti dei pazienti e delle Istituzioni regionali dell’Emilia-Romagna. L’incontro è realizzato con il patrocinio del Comune di Bologna, con il contributo scientifico dell’Istituto di Management della Scuola Superiore Sant’Anna di Pisa e grazie al contributo non condizionato di AbbVie. La Regione Emilia-Romagna è pronta per “accogliere” l’onda dell’innovazione in oncologia e garantire l’accesso alle terapie più appropriate ai propri cittadini? La sanità dell’Emilia-Romagna è molto attenta da sempre al tema dell’innovazione in oncologia, sia dal punto di vista dei farmaci che delle tecnologie, e guarda all’oncologia e all’onco-ematologia come a un peculiare modello per il governo di una cronicità che impatta sia in termini di volumi assistenziali che di rete per il SSN. L’Emilia-Romagna ha avuto sempre un approccio improntato sulla governance regionale con una attenzione tutta particolare all’introduzione dell’innovazione nelle strategie di cura e al miglioramento della qualità di vita del paziente oncologico. Tutto l’assetto organizzativo punta a coinvolgere il tessuto assistenziale regionale ed è finalizzato a creare una continuità ospedale-territorio al fine di creare un processo di ottimizzazione dell’assistenza e un impatto sostenibile, nel 2018 è stata istituita una Commissione che sta lavorando per la definizione di una Rete oncologica regionale. L’Emilia-Romagna è considerata una delle regioni italiane più virtuose per la cura dei pazienti oncologici. I dati evidenziano l’efficacia della presa in carico terapeutica, con livelli di sopravvivenza tra i più alti a livello europeo e con una sempre più significativa percentuale di pazienti guariti. La prevalenza dei tumori, nella fascia d’età sopra i 65 anni, è particolarmente elevata, le persone che hanno ricevuto una diagnosi di tumore superano le 250.000 unità, e le stime suggeriscono trend in crescita per i prossimi anni. La mortalità è in sensibile calo. I nuovi casi di tumore ogni anno sono 30.900, secondo i dati AIOM-AIRTUM 2018. La spesa sostenuta nel 2018 per i farmaci oncologici innovativi AIFA e oncologici ad alto costo è stimata a circa 74,5 milioni di euro (49,5 milioni per gli oncologici innovativi AIFA e 25 milioni per gli oncologici ad alto costo). Mediamente il costo di un paziente oncologico trattato con terapie innovative si aggira attorno a 30.000-40.000 euro per anno, sebbene la spesa subisca considerevoli variazioni a seconda della tipologia di tumore. L’innovazione in oncologia ed onco-ematologia impatta in modo sostanziale sia su beneficio clinico, sopravvivenza e lungo sopravvivenza, sia sulla qualità di vita dei pazienti. «Due punti principali caratterizzano l’innovazione in oncologia: il primo è la quantificazione del valore aggiunto dato dal farmaco innovativo rispetto al trattamento esistente, il secondo riguarda la sua correlazione con la gravità della malattia e con i potenziali farmaci presenti sul mercato – dichiara Giuseppe Longo, Coordinatore Clinico Gruppo Regionale Farmaci Oncologici – GreFO, Regione Emilia Romagna – negli ultimi 15 anni l’Oncologia è cambiata radicalmente e da alcuni anni prevale una gestione multidisciplinare del paziente oncologico. Sappiamo che gli approcci multidisciplinari e multi-terapeutici funzionano sempre quando si hanno poche o inefficaci armi terapeutiche. Ma con il tempo avremo sempre più terapie potenti e non ci sarà più bisogno della multidisciplinarietà né di combinazioni terapeutiche. Insomma, quanto più riusciremo a identificare molecole terapeutiche capaci di portare a lunghe sopravvivenze i pazienti, tanto meno sarà importante il supporto di più specialisti e di trattamenti multipli e diversificati».     I grandi passi avanti dell’innovazione terapeutica in oncologia e onco-ematologia hanno permesso di cambiare radicalmente l’approccio al tumore, che continuerà a cambiare anche in futuro, ma l’introduzione di farmaci innovativi non può che impattare sulla governance della spesa sanitaria. «Sostanzialmente un farmaco innovativo è quello che cambia la storia naturale della malattia – sottolinea Anna Maria Marata, Coordinatore Commissione regionale del farmaco, Servizio Assistenza Territoriale Regione Emilia Romagna – in Emilia-Romagna siamo partiti nel 2009 con un progetto che è quello di condividere e concordare con i clinici attraverso Gruppi di lavoro, raccomandazioni specifiche per l’uso dei nuovi farmaci oncologici arrivati sul mercato, la loro definizione e per attribuire loro il cosiddetto “posto in terapia” (place in therapy) rispetto a quello di cui già disponiamo. Attraverso questo lavoro riusciamo a definire l’uso atteso del nuovo farmaco e quanti trattamenti ci si può aspettare. Tutto questo ci permette di fare una previsione di spesa, che è uno dei problemi principali collegati alla sostenibilità economica dei costi. Sappiamo bene che i farmaci innovativi oncologici sono gravati da costi altissimi. Avere un parametro che ci consente di governare i costi e di sapere come e dove dovremo allocare le risorse nel corso dell’anno è di fondamentale importanza». Per garantire l’accesso all’innovazione sul territorio ai pazienti oncologici, è sempre più rilevante il ruolo delle Associazioni all’interno dei processi decisionali della Sanità. «Garantire l’accesso all’innovazione significa garantire ai pazienti i farmaci che, rispetto a quelli utilizzati prima, sono sicuramente più efficaci nei confronti della malattia e meglio tollerati rispetto al passato – afferma Felice Bombaci, Responsabile Gruppi pazienti AIL – ma poter accedere all’innovazione è un diritto che deve essere considerato anche sotto un altro punto di vista, se vogliamo ancora più rilevante: significa garantire, in molti casi di malattia avanzata, terapie salva-vita. Dati delle Associazioni dei pazienti evidenziano che l’innovazione ha ridotto del 30% la mortalità generale della popolazione e nel caso dei tumori si traduce in allungamento delle sopravvivenze e miglioramento della qualità della vita. Oltre a beneficiarne il paziente come tale, la vera innovazione che arriva sul mercato rappresenta un ulteriore vantaggio per il sistema Paese». Con l’avvento delle terapie innovative il governo del farmaco subisce inevitabili cambiamenti a causa delle nuove tendenze di spesa e il sistema sanitario regionale potrebbe doversi confrontare con problemi di gestione e organizzativi. «Le nuove tecnologie hanno un impatto che comporta un incremento di risorse nella fase iniziale; poi, nelle fasi successive l’evoluzione tecnologica generalmente, e non solo per quanto riguarda i farmaci, segue rispetto all’impegno economico, una curva di decrescita – sostiene Valentina Solfrini, Governo del farmaco e Dispositivi Medici, Servizio Assistenza Territoriale Regione Emilia Romagna – in regione Emilia-Romagna abbiamo le competenze e le strutture in grado di assorbire e affrontare in maniera adeguata la gestione dei pazienti che devono essere sottoposti a queste terapie però dobbiamo avere a livello nazionale regole e criteri molto chiari per poter offrire i nuovi trattamenti. A un certo punto si porrà anche il problema del costo altissimo di farmaci super-tecnologici, come le Car-T, ma quello dovrà essere affrontato dalle Autorità competenti in ambito internazionale e nazionale, non certo a livello regionale dove si può garantire la qualità, l’organizzazione, le risorse, la gestione delle terapie e il miglior uso di quello che è a disposizione quanto a opportunità terapeutiche, che devono essere tutte sfruttate al meglio». La chiave per garantire la sostenibilità delle terapie innovative in oncologia, concordano gli esperti, è la valutazione globale di tutte le dimensioni di costo e dell’impatto sulla qualità di vita dei pazienti. «È importante valutare in modo attento, in una prospettiva di Health Tecnology Assessment, le innovazioni in arrivo in oncologia con l’obiettivo di favorire un’introduzione quanto più ampia e precoce di tali novità sul mercato, ma tenendo sempre conto della sostenibilità del sistema sanitario – conclude Giuseppe Turchetti, Professore Ordinario di Economia e Management della Sanità, Scuola Superiore Sant’Anna di Pisa e coordinatore scientifico dell’evento – vanno valutate, in questo processo, tutte le dimensioni di costo sulle quali le nuove terapie andranno a impattare: i costi diretti sanitari che vanno a gravare sul bilancio della sanità regionale, ma anche i costi diretti di tipo non sanitario e i costi di tipo indiretto. Inoltre, sarebbe opportuno andare a valutare anche quello che è l’impatto sulla qualità della vita dei pazienti, sul quale i farmaci di nuova generazione spesso influiscono positivamente». Ruolo chiave in questa ondata di innovazione in oncologia è svolto dalle aziende che investono in Ricerca e Sviluppo per la diagnosi e cura dei tumori, soprattutto quelli dove è più forte il bisogno terapeutico. «Come azienda biofarmaceutica globale siamo impegnati nel rispondere alle sfide più grandi in tema di salute – evidenzia Federico Fucetola, Direttore Market Access&Government Affairs AbbVie Italia – ed è per questo motivo che crediamo fermamente nel ruolo dell’innovazione, in particolare in quelle aree come l’oncologia, dove i bisogni sono più marcati. Per vincere queste sfide è fondamentale la collaborazione tra tutti gli attori: aziende, operatori sanitari, istituzioni e associazioni di pazienti».